2024年10月08日 22:53:22
中國首款針對漸凍癥的精準治療藥物獲批上市了
財聯(lián)社10月8日電,渤健中國宣布,中國藥監(jiān)局附條件批準托夫生注射液(商品名:凱盛迪)用于治療攜帶超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變的ALS成人患者,這也成為中國首個獲批上市的ALS精準治療藥物。此次獲批上市的托夫生注射液,是一種反義寡核苷酸(ASO)藥物,可通過減少SOD1蛋白合成,減少毒性SOD1蛋白的蓄積,從而減輕運動神經元的損傷,減緩疾病進展。2023年4月,該藥率先在美國獲批上市,也是目前全球唯一一款針對SOD1-ALS的對因治療藥物。
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