編者按：篳路藍縷敲鐘成，上下求索知路遠。這是一檔針對科創(chuàng)領域上市公司核心高管（包括但不限于董事長、創(chuàng)始人）的訪談節(jié)目。他們有哪些少為人知的傳奇經歷？公司上市前后，他們的心路歷程有何變化？《對話科創(chuàng)家》與您一起探尋，以期遠眺未來。

本期，《對話科創(chuàng)家》欄目的嘉賓是和元生物技術（上海）股份有限公司（下稱“和元生物”）董事長潘謳東。

《科創(chuàng)板日報》（上海，記者 朱潔琰）訊，近年來，細胞基因治療市場持續(xù)擴容，有望再次帶富CXO賣水人。

3月22日，和元生物正式登陸科創(chuàng)板，成為基因治療第一股。和元生物成立于2013年，是一家為基因治療提供CRO和CDMO服務的企業(yè)。其中，面向基因治療初創(chuàng)公司的CDMO業(yè)務是其發(fā)展主線。

2018年至2020年間，和元生物基因治療CDMO業(yè)務收入占主營業(yè)務收入的比例分別為29.79%、39.51%和71.47%，呈逐年加速增長趨勢。

根據(jù)公司于2022年3月21日披露的上市公告書，2020年和2021年，和元生物的營業(yè)收入分別為1.43億元、2.55億元，增幅為78.57%，扣非歸母凈利潤分別為2666.67萬元、4098.67萬元，增幅為53.69%。

《科創(chuàng)板日報》記者近日對話和元生物董事長潘謳東，試圖探尋這家基因治療CDMO龍頭企業(yè)未來的發(fā)展方向。

重點打造兩大核心技術集群

弗若斯特沙利文分析數(shù)據(jù)顯示，全球基因治療市場規(guī)模快速擴大，2016年-2020年年復合增長率為153%，市場規(guī)模從5040萬美元增長到20.8億美元，預計到2025年將增至305.39億美元。其中，中國市場預計到2025年將達到178.9億元。

搭載基因治療發(fā)展的快車，和元生物在這幾年也加快了IPO步伐。自2013年成立以來，和元生物累計完成了近10次融資，投資機構包括張江科投、騰訊、正心谷資本、倚鋒資本、晨興創(chuàng)投等。僅在2020年一年內，就完成了4輪融資，累計融資金額超6億元；在第四季度的C+輪融資即公司上市前的最后一次融資時，和元生物獲得了騰訊億元級的獨家投資。

和元生物之所以受到多家知名機構青睞，也被業(yè)內人士認為與其擁有的核心技術不無關系。

據(jù)招股書披露，和元生物已經自主研發(fā)形成了基因治療載體開發(fā)技術和基因治療載體生產工藝及質控技術兩大技術集群。

潘謳東對《科創(chuàng)板日報》記者表示，和元生物的兩大核心技術集群能夠針對性地突破基因治療面臨的病毒載體工藝開發(fā)、不同規(guī)模的工藝放大、大規(guī)模GMP生產和質量控制中面臨的關鍵技術瓶頸，并通過與先進的GMP平臺和完善的質量控制體系有效協(xié)同，完成符合FDA、NMPA等標準的IND申報服務，交付國際多中心臨床試驗樣品。

“公司基于核心技術，已實現(xiàn)為若干客戶提供用于其在美國、中國、澳洲開展基因治療臨床I&II期試驗的樣品生產服務?！迸酥帠|進一步指出。

談及未來發(fā)展，潘謳東則表示，和元生物將以基因治療載體的研發(fā)、改進、工業(yè)化生產技術提升為核心，進一步擴充兩大技術集群內涵，強化自主知識產權技術保護體系，進一步優(yōu)化商業(yè)模式，提高國際化產業(yè)整合能力，成為立足國內、輻射全球的基因治療藥物綜合服務平臺。

具體而言，在基因治療載體開發(fā)技術方面，“我們將針對專利限制、病毒活性低、應用疾病領域受限等基礎性問題，加強基因治療載體的基礎結構研究，特別對于靶向罕見病基因治療的AAV病毒載體，擴展具備自主知識產權的AAV文庫篩選，發(fā)現(xiàn)高靶向性、高容量病毒載體，”潘謳東說，同時公司還將開發(fā)新型非病毒基因治療載體，如脂質體、外泌體等，以期拓展基因治療的臨床應用領域。

在基因治療載體生產工藝及質控技術方面，和元生物則將以基因治療載體藥物的大規(guī)模GMP生產為目標，加大在細胞培養(yǎng)工藝、生產工藝放大、新型質控技術方面和原材料國產替代的研發(fā)投入。

募資擴產助力實力提升

有部分市場觀點認為，雖然目前基因治療市場增速較為確定，但國內CAR-T頭部企業(yè)自建產線或限制CDMO市場空間。目前，和元生物營收規(guī)模和市場占有率亦尚未形成較大的市場影響力。

對此，潘謳東表示，由于基因治療行業(yè)具有較高的技術壁壘、客戶壁壘、GMP體系壁壘、資金壁壘等，國內從事基因治療CDMO業(yè)務的大規(guī)模公司較少，和元生物的主要競爭對手包括藥明康德（603259.SH）子公司無錫生基醫(yī)藥、金斯瑞生物科技（01548.HK）、博騰股份（300363.SZ）子公司博騰生物等。

2020年和元生物在國內市場占有率已經達到約7.65%（國內市場規(guī)模的計算口徑為：中國企業(yè)在全球范圍內執(zhí)行訂單產生的收入）。截至目前，累計合作CDMO項目超過100個，執(zhí)行中CDMO項目超過50個。

相較同行，和元生物還在招股書中指出，公司核心技術在主要指標上整體與無錫生基醫(yī)藥持平，領先于金斯瑞生物科技、博騰生物等其他國內優(yōu)秀的同行業(yè)公司；在部分指標上和項目執(zhí)行經驗方面已達到或較為接近Lonza、Oxford BioMedica、Catalent等國際領先基因治療CDMO公司。

此外，結合目前產能及訂單的承接能力，以及未來擬建設體系先進、產能領先的基因治療藥物綜合開發(fā)生產基地，和元生物本次在科創(chuàng)板上市募集資金12億元，其中10億元計劃用于和元智造精準醫(yī)療產業(yè)基地建設項目。

潘謳東告訴《科創(chuàng)板日報》記者，和元智造精準醫(yī)療產業(yè)基地規(guī)劃33條生產線，其中一期11條生產線，二期22條生產線，“一期計劃于2023年初投產，二期計劃于 2025年初投產，2027年總項目達綱。項目建成后，GMP生產線將大幅擴充，將增加77000㎡GMP平臺生產產能。”

關于頭部企業(yè)自建產線的問題，潘謳東則表示，“國內頭部CAR-T企業(yè)自建產線具有階段性，此前國內沒有專門服務于CAR-T企業(yè)的CDMO企業(yè)和產線，國內頭部CAR-T企業(yè)只能自建產線?！?/p>

事實上，相比小分子和大分子制藥，基因治療由于復雜的技術機制、高門檻的工藝開發(fā)和大規(guī)模生產、嚴苛的法規(guī)監(jiān)管要求、有限的產業(yè)化經驗、差異化的適應癥藥物用量，因此更加依賴于CDMO服務；新藥企業(yè)若自建生產線，將面臨產能利用率低、設備靈活性不足等問題，且工藝的轉移、驗證將帶來較高成本，因此客觀上大幅提升了CDMO業(yè)務的穩(wěn)定性和持續(xù)性。

潘謳東看來，技術門檻和產能需求是基因治療企業(yè)選擇CDMO的重要因素。